Merck: résultat prometteur d'une étude sur Koselugo

(CercleFinance.com) - Alexion, la société d'AstraZeneca spécialisée dans les maladies rares, et Merck annoncent des résultats positifs de l'essai clinique de Phase 3 portant sur les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) avec des neurofibromes plexiformes inopérables (PN) symptomatiques.


Les résultats ont montré que Koselugo a significativement amélioré le taux de réponse objective (ORR) par rapport au placebo, le critère principal de l'étude.

La NF1 est une condition génétique rare touchant environ 1,7 million de personnes dans le monde, dont 70 % sont adultes.

Aucun traitement n'est actuellement approuvé pour les adultes, laissant de nombreux patients souffrir de symptômes invalidants.

Les résultats indiquent que KOSELUGO pourrait réduire la taille des neurofibromes plexiformes et améliorer la prise en charge des patients adultes, jusqu'à présent sans traitement ciblé approuvé.

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