Roche: données positives dans l'amyotrophie spinale

(CercleFinance.com) - Roche fait part de données positives sur deux ans de l'étude Rainbowfish en cours, évaluant son Evrysdi (risdiplam) chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont été traités de manière présymptomatique en tant que nourrissons avant l'âge de six semaines.


Selon l'étude, la majorité des enfants ont franchi des étapes motrices clés, sont capables d'avaler et de se nourrir par voie orale et ont démontré des compétences cognitives typiques des enfants sans SMA, aucun n'ayant besoin d'une ventilation permanente.

Le groupe de santé suisse ajoute qu'il n'y a eu aucun décès, ni effet indésirable ayant entraîné l'arrêt du traitement, les effets indésirables les plus fréquents ayant été la poussée dentaire, la gastro-entérite, la diarrhée, l'eczéma et la pyrexie.

Ces données ont été présentées lors du 29e congrès de la World Muscle Society (WMS), qui s'est tenu du 8 au 12 octobre. Roche dirige le développement clinique d'Evrysdi dans le cadre d'une collaboration avec la Fondation SMA et PTC Therapeutics.

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