Cellectis: les statuts 'orphelin' et 'rare' obtenus aux USA

(CercleFinance.com) - Cellectis bondit de 9% vendredi en Bourse de Paris après avoir annoncé que la FDA avait accordé le statut de médicament orphelin et de médicament pour une maladie pédiatrique rare à son traitement expérimental de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA).


La LLA, qui représente autour de 10% des cas de leucémie aux Etats Unis, évolue rapidement et peut s'avérer fatale en quelques semaines ou en quelques mois si elle n'est pas traitée.

On estime à 6660 le nombre de nouveaux cas de LLA diagnostiqués chaque année aux Etats-Unis et à 1560 le nombre de décès liés à la maladie.

"Il y a un besoin urgent de développer de nouvelles thérapies pour la LLA pour les patients qui ne sont pas candidats à une transplantation ou qui rechutent après", a souligné Mark Frattini, le directeur médical de Cellectis.

Spécialisé dans l'édition du génome, Cellectis a conçu UCART22, un produit candidat CAR T allogénique ciblant CD22 actuellement évalué en essais cliniques de Phase 1/2, sur la base d'une escalade de doses chez les patients atteints de LLA en rechute ou réfractaire.

L'obtention du statut de médicament orphelin peut contribuer à accélérer et à réduire le coût du développement, de l'approbation et de la commercialisation d'un agent thérapeutique.

Le statut de médicament pour une maladie pédiatrique rare peut quant à lui conduire à l'obtention d'une "revue prioritaire" au moment de la décision d'autorisation de mise sur le marché.

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