Pfizer: présente les résultats d'un traitement pour le DMD

(CercleFinance.com) - Pfizer a fait un point sur l'étude de phase 3 de la thérapie génique expérimentale pour les garçons ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).


Pfizer a annoncé que CIFFREO, une étude mondiale de phase 3 chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), n'a pas atteint son critère d'évaluation principal d'amélioration de la fonction motrice chez les garçons âgés de 4 à 7 ans traités par thérapie génique par rapport au placebo.

Le critère d'évaluation principal de l'analyse finale a été évalué par un changement dans l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) un an après le traitement.

Les principaux critères d'évaluation secondaires, y compris la vitesse de course/marche sur 10 mètres et le temps nécessaire pour se lever de la vitesse au sol, n'ont pas non plus montré de différence significative entre les participants traités par fordadistrogene movaparvovec et le placebo.

" Nous sommes extrêmement déçus que ces résultats n'aient pas démontré l'amélioration relative de la fonction motrice que nous espérions. Nous prévoyons de partager des résultats plus détaillés de l'étude lors des prochaines réunions médicales et de défense des patients, dans le but de nous assurer que les enseignements tirés de cet essai peuvent aider à améliorer la recherche clinique future et le développement d'options de traitement susceptibles d'améliorer les soins aux garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ", a déclaré Dan Levy, responsable du développement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez Pfizer.

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