Roche: efficacité de l'Evrysdi dans l'amyotrophie spinale

(CercleFinance.com) - Roche a annoncé des données sur cinq ans confirmant l'efficacité et la sécurité d'Evrysdi (risdiplam) chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale de type 1.


À la fin de la cinquième année, 91 % des enfants traités étaient en vie, 81% sans ventilation permanente, et 59 % pouvaient s'asseoir sans soutien.

Sept enfants pouvaient se tenir debout et certains pouvaient marcher avec soutien. Evrysdi a permis de maintenir ou d'améliorer les capacités motrices, la déglutition et l'alimentation sans tube, souligne le laboratoire.

Les effets indésirables ont diminué de 66 % entre la première et la dernière année, avec une baisse des hospitalisations.

Evrysdi est le seul traitement oral non invasif pour la SMA, développé par Roche en collaboration avec la SMA Foundation et PTC Therapeutics.

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