Moderna: données positives contre l'acidémie propionique

(CercleFinance.com) - Moderna a présenté aujourd'hui les résultats intermédiaires de l'essai clinique de phase 1/2 du mRNA-3927, une thérapie expérimentale à base d'ARNm pour l'acidémie propionique (AP), lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Society of Gene + Cell Therapy (ASGCT).


L'essai clinique mondial de phase 1/2 en cours est une étude multicentrique ouverte conçue pour évaluer la sécurité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique de l'ARNm-3927 chez des participants âgés d'un an et plus atteints d'une AP génétiquement confirmée.

Le mRNA-3927 a été bien toléré aux doses administrées, avec des signes précoces encourageants de pharmacologie dose-dépendante et de bénéfice clinique potentiel.

" Il s'agit du premier essai clinique rapportant les résultats d'une thérapie à base d'ARNm pour le remplacement des protéines intracellulaires, et nous avons actuellement plus de 13 années-patients d'expérience à ce jour ", a déclaré Kyle Holen, M.D., vice-président senior et responsable du développement de Moderna.

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