Novartis: données positives dans l'amyotrophie spinale

(CercleFinance.com) - Novartis fait part de premiers résultats positifs pour son étude pivot de phase III STEER, qui a évalué l'onasemnogène abéparvovec intrathécal (OAV101 IT) expérimental chez des patients atteints d'amyotrophie spinale (AS) de type 2, âgés de deux à moins de 18 ans.


L'étude a atteint son critère d'évaluation principal, montrant une amélioration par rapport à la ligne de base, dans l'ensemble de la population étudiée, des scores totaux de l'échelle motrice fonctionnelle Hammersmith - Expanded (HFMSE).

"OAV101 IT est la première thérapie génique expérimentale à apporter un bénéfice clinique chez les patients atteints d'AS naïfs de traitement âgés de deux ans et plus avec un profil risque-bénéfice positif", souligne le groupe de santé suisse.

Ces données seront présentées lors d'une prochaine réunion médicale et Novartis prévoit de les partager avec les organismes de réglementation en 2025, y compris la FDA des États-Unis, dans le but de mettre OAV101 IT à la disposition des patients en ayant besoin.

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